SS-31 10 mg

Wat is SS-31

SS-31 (Elamipretide, MTP-131, Bendavia) is een tetrapeptide (D-Arg-Dmt-Lys-Phe-NH2) dat zich richt op de mitochondriën en selectief bindt aan cardiolipine, een essentieel fosfolipide dat uitsluitend op het binnenste mitochondriale membraan voorkomt. Door de interacties van cardiolipine met de complexen van de elektronentransportketen te stabiliseren, optimaliseert SS-31 de elektronenstroom in de mitochondriën, vermindert het de overmatige productie van reactieve zuurstofsoorten (ROS) en herstelt het de efficiëntie van de ATP-synthese. Preklinische en klinische studies (PROGRESS-HF, TAZPOWER, MMPOWER-3, ReCLAIM) hebben de beschermende en herstellende effecten ervan aangetoond in hart-, neurologisch, nier- en skeletspierweefsel. Het is een van de meest geavanceerde, op mitochondriën gerichte geneesmiddelen in klinische ontwikkeling.

Klinische studies en resultaten

SS-31 (Elamipretide/Bendavia) is een op mitochondriën gericht tetrapeptide dat zich selectief bindt aan cardiolipine in het binnenste mitochondriale membraan:

• In 2025 door de FDA goedgekeurd als FORZINITY™ voor het Barth-syndroom, de eerste goedgekeurde therapie gericht op mitochondriale cardiolipinedisfunctie
• Een fase II-studie bij hartfalen met verminderde ejectiefractie (HFrEF) toonde verbeteringen aan in het eindsystolisch volume van de linkerventrikel en de 6-minutenloopafstand (Daubert et al., Circ Heart Fail, 2017; PMID: 28784652)
• Stabiliseerde de cardiolipinestructuur en verbeterde de efficiëntie van de elektronentransportketen, waardoor de productie van reactieve zuurstofspecies (ROS) bij de bron werd verminderd in plaats van deze stroomafwaarts op te vangen
• Gegevens over de werkzaamheid en veiligheid op lange termijn bij patiënten met het Barth-syndroom toonden aanhoudende verbeteringen in de hartfunctie en inspanningscapaciteit gedurende 168 weken
• Bescherming tegen ischemie-reperfusieschade in hart-, nier- en zenuwweefsel door het behoud van de architectuur van de mitochondriale cristae
• Verbeterde mitochondriale bio-energetica in verouderde skeletspieren, waardoor de ATP-productie in preklinische modellen werd hersteld tot niveaus die bijna die van jonge mensen benaderen

SS-31 betekent een paradigmaverschuiving in de mitochondriale geneeskunde — in plaats van ROS op te vangen nadat ze zijn gevormd, voorkomt het de overmatige vorming ervan door de fundamentele architectuur van het binnenste mitochondriale membraan te stabiliseren.

Voordelen

• Door de FDA goedgekeurd werkingsmechanisme – Eerste therapie gericht op mitochondriaal cardiolipine, gevalideerd voor het Barth-syndroom
• Voorkomt ROS bij de bron – Stabiliseert de elektronentransportketen in plaats van vrije radicalen verderop in het proces op te vangen
• Hartbescherming – Verbeterde hartfunctie-indicatoren in klinische onderzoeken naar hartfalen
• Bescherming tegen ischemie-reperfusie – Beschermt hart-, nier- en hersenweefsel tijdens zuurstoftekort
• Herstelt de jeugdige ATP-productie – Keert de leeftijdsgebonden achteruitgang in de mitochondriale bio-energetica om
• Behoudt de mitochondriale architectuur – Handhaaft de structuur van de cristae, die cruciaal is voor efficiënte energieproductie

Ideaal voor

• Onderzoek naar mitochondriale disfunctie en bio-energetica
• Onderzoek naar hartbescherming en hartfalen
• Anti-verouderingsprotocollen gericht op cellulaire energieproductie
• Onderzoek naar de preventie van ischemie-reperfusieschade